Gen terapisinin arkasındaki genel kavram aşağıda açıklanmıştır. Neredeyse tüm insan hastalıkları, kanserden otoimmün hastalıklara ve hatta saç dökülmesine kadar genetik kökenli. Daha 1980’lerde araştırmacılar, hayvanlar üzerinde yapılan testlerle, hastalık taşıyan genlerin düzeltilebileceğini veya terapötik genlerle değiştirilebileceğini kanıtlamayı başardılar. Bu sürece gen tedavisi denir. Yani gen terapisi, sadece semptomları değil, hastalığın “gerçek” nedenlerini (hastalıklı hücreler) tedavi eder. Şimdiye kadar 4000’den fazla kişi, çoğunlukla AIDS veya kanser için olmak üzere klinik çalışmalar kapsamında gen terapisi ile tedavi edildi.

Yöntem her zaman benzer veya özdeştir: İyileştirici gen, örneğin bir tümör hücresine bir “gen taksisi” (bilimsel olarak bir gen vektörü) kullanılarak istenen hücrelere getirilir.

Gen terapisindeki en büyük problem nakildir, yani iyileştirici genin istenen hücrelere en verimli şekilde nasıl yönlendirileceği. Şu anda, tehlikeli olmayacak şekilde değiştirilmiş virüsler (örneğin, soğuk algınlığı) veya lipozomlar, bunu başarmanın en yaygın yollarıdır. Binlerce bilim insanı bu ulaşım araçlarını geliştirmek için durmaksızın çalışıyor. Örneğin bazıları virüsleri ve lipozomları birleştirmeye veya hep birlikte yeni “gen taksileri” geliştirmeye çalışır.

Gen terapisi insanlığa verdiği sözleri yerine getirmeye başlıyor. Oldukça spesifik olduğundan ve sadece hedeflenen hastalığa neden olan genleri etkilediğinden, çeşitli diğer hastalıkların tedavisinin gen terapisi kullanılarak çok az veya hiç yan etki olmadan gerçekleştirilebileceğini varsaymak güvenlidir. Şu anda, ilaçların yan etkileri nozokomiyal ölümlerin en sık görülen nedenleri arasındadır – akciğer enfeksiyonları ve diyabet tedavisinde bunlar, ölüm nedenine ilişkin istatistiklerin 4. ve 6. yuvalarına yerleştirilmiştir (Bates’in Çalışmasına bakın) . Bu, oldukça spesifik, gen bazlı ilaçların onaylanmasıyla büyük ölçüde değişebilir. Terapötik genler meni veya yumurta yoluyla aktarılamadığı için genlerin çocuğa aktarılması imkansızdır.

Gen terapisi kavramı tıpta tamamen devrim yaratma potansiyeline sahiptir. Gen terapisi ile tedavi edilemeyen neredeyse hiç hastalık yoktur.

Bazı örnekler:

  1. Kanser

    Şu anda birçok klinik çalışma, kanser hücrelerini öldürebilen p53 genini test ediyor. Tek yan etkisi, vücut ısısında hafif bir artış, bir sıcaklık hissi ve parmaklarda hafif bir karıncalanmadır, ancak temelde yan etkileri yoktur. Prostat kanserine karşı gen terapötik aşılama da artık mümkündür.
  2. AIDS
    AIDS’e karşı gen terapisinin kullanımına yönelik farklı yaklaşımlar vardır. Özel bir gen terapisi biçimi olan DNA Aşıları kavramı özellikle zariftir. Bu DNA aşıları, normal aşılara göre daha etkilidir ve daha az yan etkiye sahiptir ve hatta tedavi edilemez hastalıklardan koruyabilir. Bir biyoteknik şirket olan Vaxgen, bir anti-AIDS aşısının klinik test sürecinin III. Aşamasına çoktan başladı. Kanser ve sıtmaya karşı DNA aşıları da geliştirilmektedir.
  3. Kronik ağrı
    Hayvan testleri kullanılarak, ağrıyı hissetme yeteneği bozulmadan kalırken kronik ağrı başarılı bir şekilde tedavi edilebilir.
  4. Erektil disfonksiyon
    ABD’li araştırmacılar şu anda erektil disfonksiyonun gen terapötik tedavisi üzerinde çalışıyorlar. 1999 yılında, süreç sıçanlarda başarıyla test edildi. Sonuçlara göre, tedavinin altı aylık aralıklarla yapılacağını varsaymak güvenlidir.
  5. Alzheimer
    California Üniversitesi şu anda çok umut verici bir gen terapisini test etme aşamasındadır.
  6. İşitme sorunları
    Saç hücrelerini büyütmek mümkün olabilir, böylece insanları sağır olmaktan koruyabilir.
  7. Parkinson hastalığı
    Burada da umut verici tedaviler geliştiriliyor. Üç maymun, hayvanlar üzerinde yapılan testlerde neredeyse tamamen iyileştirildi. Bilim adamları, tedaviyi önümüzdeki üç ila beş yıl içinde insanlara uygulayabilmeyi umuyorlar.